Технологія редагування генома CRISPR / Cas9 була вперше випробувана на людині

Технологія CRISPR/Cas9, що дозволяє проводити операції зі зміни (редагування) генетичної інформації, є вельми перспективним інструментом в справі боротьби із захворюваннями різного роду, такими, як рак, ВІЛ, деградація сітківки ока, м’язова дистрофія та ін.

Але до останнього часу ця технологія використовувалася лише по відношенню до штучно вирощеним клітинним культурам та лабораторним піддослідним тваринам. І ось вперше в історії група китайських вчених ввела клітини з відредагованим за допомогою CRISPR / Cas9 геномом в тіло пацієнта, що страждає невиліковним раком легенів.

Технологія CRISPR працює як свого роду генетичні “ножиці”, дозволяючи вченим вирізати з довгою послідовності певні ділянки ДНК, якими можуть бути передані у спадок гени, що визначають схильність організму до певних захворювань. Крім цього самого очевидного застосування даної технології, вона може бути використана для збільшення врожайності сільськогосподарських культур, для збільшення витривалості і несприйнятливості живих організмів до деяких несприятливих факторів навколишнього середовища і для багато чого іншого.

Дослідники з університету Сичуані (Sichuan University), очолювані онкологом Лу Ю ( Lu You), внесла генетичні зміни в код імунноцітов, витягнутих з тіла пацієнта, що страждає від метастатичного недрібноклітинного раку легенів (metastatic non-small-cell lung cancer). Ця операція, на думку вчених, повинна підвищити “обороноздатність” тіла людини. У звичайних умовах імунна система використовує лейкоцити Т-типу для виявлення і знищення аномальних клітин, які згодом можуть перетворитися в клітини злоякісних пухлин. Т-клітини мають вбудований в них механізм на основі білка PD-1, і однією з особливостей, точніше, головною зброєю ракових захворювань є придушення працездатності цього механізму.

У своїй роботі китайські дослідники за допомогою технології CRISPR / Cas9 видалили звичайну дільницю генетичного коду, що містить інформацію про білку PD-1. На основі цього коду була вирощена штучна культура Т-клітин і коли вчені набрали потрібну їм кількість таких клітин, вони були введені в організм пацієнта. Такі клітини, що не містять білка PD-1, що не будуть схильні до антиімунному впливу ракового захворювання, і вони будуть в змозі продовжувати боротьбу, знищуючи злоякісну пухлину.

Випробування технології CRISPR / Cas9 на людину було розпочато в липні цього року після отримання схвалення від наглядової ради, який врахував всі етичні та правові норми. Після процесу відбору, модифікації і вирощування модифікованих Т-клітин, вони були введені першому пацієнту 28 жовтня 2016 року. З урахуванням невеликого часу, що пройшов з моменту введення, що спостерігають за пацієнтом медики ще не зафіксували кардинальних змін його стану, хоча ними були помічені деякі позитивні зрушення. І зараз медики готуються ввести пацієнту другу ін’єкцію модифікованих Т-клітин.

Слід зазначити, що отримання швидкого і позитивного результату від даних випробувань ніхто і не чекає. Метою цих випробувань є перевірка безпеки процесу генетичного втручання в організм людини.Ця перевірка здійснюватиметься під час розширеної програми, в якій буде задіяно 10 пацієнтів, кожен з яких отримає по дві, три або чотири ін’єкції модифікованих Т-клітин.

Згідно з планами, дослідження повинні завершитися в квітні 2018 року. А в даний час ведеться підготовка ще кількох випробувань технології CRISPR / Cas9 на людях, які будуть проводитися вченими з Пенсільванського університету, Пекінського університету і деяких інших наукових і медичних установ.