Медикам вперше вдалося перемогти рак за допомогою генно-модифікованих донорських імунних клітин

Група медиків з лікарні Грейт Ормонд Стріт (Great Ormond Street Hospital), Лондон, вперше в історії медицини успішно використовувала генетично модифіковані донорські імунні клітини для того, щоб побороти лейкемію у двох дітей, віком 11 та 16 місяців.

Використана медиками технологія є розширенням стандартної клітинної терапії і в ній використовуються недорогі донорські універсальні клітини, які можуть бути отримані і використані в будь-який момент часу.

Розроблена лондонськими медиками технологія значно випереджає технології клітинної терапії, розроблені і застосовуються поряд компаній, включаючи Juno Therapeutics і Novartis. У технологіях цих компаній використовуються клітини, взяті з організму пацієнта. І для їх використання потрібно багато часу на їх відбір, генну модифікацію і введення їх назад в організм пацієнта.

У своїй роботі британські медики використовували Т-клітини типу CAR-T, “вечноголодние” клітини-хижаки, які є “бойовими одиницями” імунної системи, які після відповідних генних модифікацій нападають тільки на клітини, уражені лейкемією або іншими онкологічними захворюваннями. Донорські клітини були схильні в цілому чотирьом генетичним модифікаціям, дві з яких проводяться за допомогою технології редагування генома TALENs. Одна з цих модифікацій позбавляє донорську клітку здатності нападати на нормальні клітини тіла іншої людини, а друга направляє їх “агресію” строго на ракові клітини.

Незважаючи на такий грандіозний успіх, в медичному світі знайшлися скептики, які ставлять під сумнів все зроблене британцями. “Обидва вилікуваних дитини пройшли перед цим стандартний курс хіміотерапії” – розповідає Штефан Груп (Stephan Grupp), директор відділення імунотерапії Дитячої лікарні Філадельфії, – “Тому в даному випадку немає ніяких переконливих доказів високої ефективності нового методу. Звичайно, було б чудово, якщо б цей метод виявився робочим, але нам ще тільки належить переконатися в цьому в найближчому майбутньому “.

Права на нову технологію клітинної терапії були передані біотехнологічної компанії Cellectis, а випуском препаратів займаються фармацевтичні компанії Servier і Pfizer. “Будь-який пацієнт може отримати негайне лікування за допомогою нашого нового методу. В інших методах неминуче виникає затримка, необхідна для взяття, генетичної обробки і зворотного введення власного клітинного матеріалу пацієнта” – розповідає Джуліанна Сміт (Julianne Smith), віце-президент компанії Cellectis, який курирує напрямок розвитку технологій на базі CAR-T клітин, – “в нашому випадку кров, взята у донора, може бути перетворена в сотні доз, відразу готових до вживання. Ми оцінюємо, що вартість виробництва однієї дози становитиме 4 тисячі доларів, що набагато менше суми в 50 тисяч, потрібних на отримання дози з власних клітин пацієнта “.